美国科罗拉多儿童医院Luna-Fineman等报告，在接受新辅助化疗的晚期视网膜母细胞瘤患者中，合并眼积水和有放弃治疗风险的患者联合新辅助化疗和辅助化疗可能是有效的。这种方法可以使眼球破裂高危患者免于眼裂，并可减低眼球摘除拒绝率和弃治率。(J Clin Oncol. 2019年9月19日在线版 doi: 10.1200/JCO.18.00141)

在资源有限的国家中，因拒绝眼球摘除术而放弃治疗对视网膜母细胞瘤患儿结局的改善程度有限。许多患儿在接受眼球摘除术的过程中会发生眼球炎及增高眼球破裂的风险。

为了解决这些独特的情况，AHOPCA Ⅱ研究采用了新辅助化疗联合延迟眼球摘除术的方案。该项前瞻性多中心研究入组拟先期摘除眼球的、进展期单侧眼内疾病(IRSS分期Ⅰ期)的患者。

脉络膜弥漫浸润的、累及筛板后视神经的、和/或累及前房的患者接受了6个周期的辅助化疗(长春新碱、卡铂和依托泊苷)。在计划性摘除之前，对眼积水和感知有拒绝眼球摘除或放弃治疗风险的患者，先给予2~3个周期的化疗，术后再进行辅助化疗，以完成共6个周期的治疗，且不需考虑病理状况。

结果显示，共161例患者为单侧IRSS I期疾病，其中102例接受了先期摘除术，59例接受了延期摘除术。患者预计的5年放弃治疗敏感型无事件生存率和总生存率分别为81%±3%和86%±3%。先期摘除和延期摘除患者的预计的5年放弃治疗敏感型无事件生存率分别为89%±3%和68%±6%(P=0.001)。与AHOPCA Ⅰ相比，IRSS Ⅰ期视网膜母细胞瘤患者的弃治率从16%降低到4%。

(编译 李润敏)