德国研究者Platzbecker等报告APOLLO试验结果支持使用三氧化二砷（ATO）联合全反式维甲酸（ARTRA）治疗新发的高危急性早幼粒细胞白血病（APL）患者。（J Clin Oncol. 2025年8月18日在线版）

Ⅲ期试验APOLLO前瞻性比较了ATO联合ARTRA方案（ATRA-ATO）再联合小剂量伊达比星与标准ATRA联合蒽环类化疗（ATRA-CHT）方案（即ATRA联合伊达比星方案）在高危APL患者中的应用。

ATRA-ATO组新发的高危APL成年患者接受ATO（0.15 mg/kg qd）联合ATRA（45 mg/m² bid），治疗直至获得完全缓解（CR），接受2剂伊达比星（12 mg/m² d1、3），然后进行巩固治疗（4个ATRA-ATO周期）。ATRA-CHT组患者接受ATRA（45 mg/m² bid）和伊达比星（12 mg/m² qd d1、3、5、7）诱导治疗，继以3个周期的化疗为主巩固治疗和2年的维持治疗。主要研究终点为2年无事件生存（EFS）率。

结果显示，截至2022年7月，ATRA-ATO组和ATRA-CHT组分别有68例和65例符合条件的患者接受了治疗。由于新型冠状病毒感染大流行期间入组缓慢，该研究被提前终止。

中位随访37个月（1.7~88.6个月）后，ATRA-ATO组和ATRA-CHT组的早期死亡率分别为7.4%和9.2%，CR率分别为93%和91%，2年EFS率分别为88%和71%（HR=0.4，95%CI 0.17~0.92，P=0.02），累计复发率分别为1.8%和17%（P=0.008）。从达到CR后开始计算的中位随访时间分别为7.8个月和12.1个月，ATRA-ATO组和ATRA-CHT组分别有1例（1.5%）和8例（12.3%）患者发生分子复发（P=0.014）。两组的总生存期没有差异。总体而言，ATRA-ATO组和ATRA-CHT组分别有32%和68%的患者报告了治疗中出现的严重不良事件（P<0.01）。

澳大利亚研究者Iland表示：其实早在上世纪70~80年代，中国上海的相关数据就已经证明ATO是APL治疗游戏规则的改变者；本研究的欧洲数据再次证明，含砷方案在累计复发率和EFS方面的卓越疗效，以及降低迟发性的蒽环类药物相关毒性的预期，强化了既往单臂研究的数据，该方法值得被确立为高危疾病患者新的标准方案。

（编译 申鑫）