美国梅奥诊所Kumar等报告BELLINI研究最终总生存期（OS）分析显示，在一般性复发的或难治性多发性骨髓瘤患者中，后线联用安慰剂的OS长于联用维奈克拉，但后线联用维奈克拉的无进展生存期（PFS）长于联用安慰剂，或表明此类人群应避免使用维奈克拉。（Lancet Haematol. 2025年6月27日在线版）

随机、双盲、多中心、Ⅲ期研究BELLINI在16个国家90家医院招募了≥18岁的、ECOG PS评分≤2分的、1~3线治疗失败的、复发或难治性多发性骨髓瘤患者，按照2∶1的比例分予每日一次的维奈克拉（800 mg口服）或安慰剂，均联用8个周期的硼替佐米（1.3 mg/m² q21，皮下或静脉内给药）和地塞米松（20 mg口服），然后是35天为一个周期的方案治疗直至停药；并按照既往蛋白酶体抑制剂暴露和治疗线数来分层。

主要终点是独立审查委员会在意向治疗人群中评估的PFS。前期结果显示，该研究达到主要终点，维奈克拉组患者更好的PFS获益具有显著性差异。

最终OS分析显示，2016年7月19日至2017年10月31日，维奈克拉组和安慰剂组分别有194例和97例患者，其中分别有28例和5例在本次分析时仍在接受治疗。在291例患者中，152例（52%）为男性，139例（48%）为女性；87例（30%）是亚裔，12例（4%）是黑人或非洲裔美国人，190例（65%）是白人，32例（11%）是西班牙裔或拉丁裔。

中位随访45.6个月（IQR：43.6~48.3个月）时，维奈克拉组和安慰剂组的中位OS分别为未达到（95%CI 44.4个月~未达到）和未达到（95%CI 44.0个月~未达到；HR=1.19，95%CI 0.80~1.77，P=0.39），中位PFS分别为23.4个月（95%CI 16.2~26.4个月）和11.4个月（95%CI 9.5~14.6个月；HR=0.58，95%CI 0.43~0.78，P=0.00026）。

维奈克拉组和安慰剂组最常见的、3~4级不良事件是血小板减少症（26% vs. 40%）和中性粒细胞减少症（30% vs. 8%），治疗相关不良事件分别所致的导致死亡分别有4例（2%）和0例死亡。

（编译 邓秋菊）